研究人员还观察了体育锻炼对肌肉纤维的影响,研究人员还研究了在肝癌中经常发生突变的四种基因突变的类器官

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-肌萎缩侧索硬化症(LGMD2C)是最常见的肢带肌病之一。它影响每1,000,000人不到10人,其特征是骨盆(骨盆带)和肩膀(肩胛带)的进行性肌无力,与编码-肌糖蛋白的SGCG基因突变有关。目前尚无治愈这种神经肌肉疾病的方法。

根据Dana-Farber
/波士顿儿童癌症和血液研究的一项研究,美国食品和药物管理局(FDA)批准的癌症药物从成人的第一次临床试验到儿童的第一次试验,中位时间为6。5年。紊乱中心。该研究发表在5月的欧洲癌症杂志上。

来自Hubrecht研究所和Radboud大学的研究人员开发了一种人体模型,他们使用类器官或小器官来研究肝癌中突变的特定基因的功能。使用这种方法,他们发现BAP1(一种通常在肝癌中发生突变的基因)的突变会改变细胞的行为,这可能使它们更容易被侵入。他们的研究结果发表在5月23日的科学期刊Cell
Stem Cell上。

在这项研究中,Isabelle
Richard的团队:证明了全身基因疗法治疗的概念:表达缺乏的-肌聚糖的AAV8药物载体允许蛋白质在注射后的小鼠模型中在受治疗的肌肉中重新表达,

尽管知道这些药物是有效的抗癌药物,但开始在儿童中研究这些疗法需要花费太长时间,医学博士,Dana-Farber
/波士顿儿童癌症和血液疾病中心的Steven G.
DuBois说,该研究的通讯作者。作为照顾年轻癌症患者的医生,这非常令人沮丧。如果我是患有癌症的孩子的父母,我不会支持这一点。

有机体和癌症研究

确定有效治疗剂量:测试三种不同剂量。药物载体以最高剂量恢复,几乎完全表达缺陷型SGCG基因。研究人员观察到,最低剂量校正肌纤维的比例小于5%,中间剂量为25%至75%,最高剂量为75%至100%(见图)

Dana-Farber / Boston
Children的团队对从1997年至2017年任何肿瘤学指征首次获得FDA批准的药物的首次人体试验到首次儿童试验的时间进行了系统分析。研究人员利用临床试验注册数据,已发表的文献和肿瘤学摘要,以确定相关的试验和开始日期。

有机体是可以在实验室中生长的微型器官,来自各种器官的非常小的组织。它们已经在癌症研究中使用了几年,主要是通过比较源自健康器官的类器官与源自肿瘤的器官。然而,该方法不适合于研究已知在癌症中突变的特定基因的功能和作用。为了更多地了解肿瘤形成,需要一种清洁模型,其中可以比较具有和不具有这种突变的类器官。

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